Ліки від аутизму ?

Професор MIT хоче лікувати аутизм за допомогою препаратів , розроблених багато років тому

Марк Бер був одержимий вивченням людського мозку з шести років : тоді він побачив по телевізору передачу , в якій ведучий розповідав про функціонування мозку президента Кеннеді після фатального пострілу. Він виріс і став нейробіологом . Бер працює в Массачусетському технологічному інституті , де вивчає утворення зв’язків між нейронами мозку в процесі навчання.

Сьогодні вчені обговорюють теорію Бера , яка дає реальну надію на можливість лікування деяких форм аутизму за допомогою існуючих ліків. Аутизм довгий час залишався загадкою. Причиною називали що завгодно: від генів і токсичних речовин у навколишньому середовищі до зовсім вже сумнівних речей. 50 Бер припускає , що специфічний клас ліків може допомогти пацієнтам з успадкованим захворюванням , синдромом Мартіна Белла однією з поширених причин аутизму. Синдром ( ще його називають синдромом ламкої X- хромосоми ) вражає одного з 5000 дітей і викликає розумову відсталість , занепокоєння і симптоми , схожі з аутизмом . На підтвердження теорії підуть роки досліджень , але Бер вважає , що ці типи ліків можуть застосовуватися для лікування НЕ тількиз індроми Мартіна Белла , а й аутизму в цілому.

Побачивши результати досліджень Бера , компанії Roche і Novartis взялися тестувати старий клас експериментальних заспокійливих ліків інгібітори метаботропние глутаматного рецептора 5 групи ( mGluR5 ) на пацієнтах з синдромом Мартіна Белла . Компанія Seaside Therapeutics , яку заснував Бер ( він володіє 5 % акцій) , купила права на схоже ліки, розроблені фірмою Merck . Результати тестів з пацієнтами з синдромом Мартіна Белла очікуються на початку майбутнього року. Ще одні ліки від Seaside показало гарні попередні результати у випробуванні на 28 пацієнтах – аутистами .

Я займаюся випробуваннями вже 25 років , але останні два роки були найцікавішими за всю мою кар’єру , говорить Ренді Хагерман , дослідник з Інституту MIND , який займається тестуванням декількох видів ліків.

Робота Бера з синдромом Мартіна Белла почалася в результаті випадкової зустрічі з генетиком з Університету Еморі Стефеном Уорреном , що сталася десять років тому. Саме він у 1991 році знайшов ген ламкою Х – хромосоми. Бер читав доповідь про те , наскільки синтез білка важливий для деяких ключових клітинних процесів , задіяних при роботі пам’яті . Це привернуло увагу Уоррена . Він знав , що той же самий ген , що відповідає за синдром , допомагає контролювати синтез білків. Після доповіді я нахилився до нього і сказав : у мене є одна піддослідна мишка , на яку вам варто поглянути , розповідає Уоррен .

Наступні експерименти Бера з мишами , страждаючими синдромом Мартіна Белла , показали , що у них у мозку виробляється занадто багато білка , і це заважає нормальному процесу навчання. Стало зрозуміло , що цю проблему можна вирішити , регулюючи синтез білка за допомогою ліків . Більше того , препарати , які б з цим впоралися , вже існували у фармацевтичних лабораторіях клас ліків , званих mGluR5 – антагоністами , спочатку розроблених як заспокійливі засоби . Я пам’ятаю цей момент. Я сидів у себе в кабінеті будинку , і мені в голову прийшло , що надмірна кількість mGluR5 могло виявитися тією ниткою , яка пов’язує , здавалося б , не мають один до одного ніякого відношення симптоми , згадує Бер. Від цієї думки у мене волосся на потилиці стало дибки .

Коли Бер запропонував свою концепцію , навіть його власні студенти поставилися до неї скептично. Перший раз теорія була розібрана в деталях на закритій конференції експертів по синдрому Мартіна Белла в 2002 році. Бер, аутсайдер в цій області , моторошно хвилювався з приводу того , як приймуть його ідею: Первісною реакцією була гробова тиша. Як після удару в щелепу. Ніхто не міг з ходу сказати , що не так в моїй теорії .

У 2005 році Бер заснував Seaside Therapeutics на пару з Ренделл Карпентером , який управляє компанією. Фірма привернула приватних інвестицій на $ 60 млн. Ми думали , що , якщо справа стосується аутизму , треба самим братися за справу . Велика фармакологія не стала б цим займатися , тому що це занадто ризиковано , розповідає Бер. Після холодного прийому в декількох фармацевтичних компаніях Бер використовував свої зв’язки в MIT , щоб організувати зустріч з вченими з компанії Merck . Вони погодилися продати ліцензію на свій mGluR5 – інгібітор компанії Seaside .

Досі інтуїція не підводила Бера . Теорія отримала великий розвиток в 2007 році. Бер і студентка університету Брауна Гал Долен взяли мишей з пошкодженим геном ламкою Х – хромосоми і схрестили їх з мишами , у яких була відсутня половина мозкових рецепторів mGluR5 , стимулюючих виробництво протеїну. Симптоми зникли . Значить , ліки , які блокували рецептор і цим скоротили кількість вироблюваного білка , можуть впливати на синдром Мартіна Белла .

Психолог Університету Північної Кароліни Джеральдіна Доусон , керівник наукового відділу некомерційної організації Autism Speaks , називає роботу Бера першою демонстрацією можливості того , що ліки , розроблені на основі генних досліджень , можуть впоратися з симптомами аутизму. Це диво , отримати щось у клінічних випробуваннях так швидко , каже колишній постдок Бера Кімберлі Хьюбер . У свій час вона проробляла перші лабораторні роботи , що лягли в основу теорії Бера .

Остання версія його теорії , опублікована в 2008 році , показує , що схожі проблеми з синтезом білка можуть бути ключовими в багатьох випадках аутизму. Цілком можливо , існує оптимальний рівень виробництва білка в мозкових клітинах , необхідний для процесу навчання . З цієї точки зору , багато форми аутизму можна розглядати як хронічні захворювання , які з’являються під час народження і з часом ускладнюються. Проблему можна вирішити , регулюючи рівень протеїну за допомогою різних ліків.

Початкові тести інгібіторів mGluR5 були проведені на дорослих з синдромом Мартіна Белла , але компанії сподіваються в кінцевому рахунку перейти до лікування дітей. Я мрію про те , щоб проводити лікування на більш ранніх стадіях , щоб змінювати перебіг хвороби , розповідає віце -президент Roche Лука Сантареллі .

Тестування ліків , здатних лікувати людину , яка страждає синдромом Мартіна Белла , розтягнеться на роки , і поки неясно , чи зможуть вони впливати на інші форми аутизму. Це питання на мільярд , говорить Сантареллі . Він відкладає тестування свого ліки проти аутизму до тих пір, поки дослідники не будуть мати більш повною інформацією . Якщо ми опинимося праві, це відкриття допоможе величезній кількості людей , вважає Бер.

Вы можете оставить комментарий, или ссылку на Ваш сайт.

Оставить комментарий

Вы должны быть авторизованы, чтобы разместить комментарий.